Silva, GabrielaCalado, Sofia de Amaral Melo2018-04-192018-04-1920112011http://hdl.handle.net/10400.1/10636Dissertação de Mestrado, Ciências Biomédicas, Departamento de Ciências Biomédicas e Medicina, Universidade do Algarve, 2011O objectivo de estudo do nosso laboratório é o desenvolvimento de vectores não virais para a terapia génica ocular. O principal objectivo da terapia génica é a introdução de material genético no interior das células. Em teoria, o veículo ideal para a terapia génica é aquele que consegue penetrar eficientemente a membrana celular e libertar o material genético, sem desencadear uma resposta imunológica agressiva.In this work we have tested the efficiency of enhanced plasmids, based on pEPI-1 and pEPito backbones, for retinal gene expression. These plasmids contain a number of modifications to enhance the duration of gene expression, such as 1) a matrix attachment region sequence to permit replication as episomal particle, 2) lower CpG content, to avoid silencing of the plasmid and 3) different promoters, including a tissue-specific promoter, RPE65, for targeted expression for RPE cells.engTerapia génicaRetinaS/MARMotivos CpGpEPitomaster thesis