Browsing by Author "Frederico, Catarina Filipa Gonçalves"
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- Medicamentos de terapia avançada: desenvolvimento pré-clínico e clínicoPublication . Frederico, Catarina Filipa Gonçalves; Mendonça, Liliana Simões; Nóbrega, ClévioAvanços recentes na biomedicina têm permitido desenvolver novas abordagens terapêuticas, culminando na criação de uma nova classe de medicamentos baseados em células, tecidos ou genes – os medicamentos de terapia avançada (ATMPs, do inglês Advanced Therapy Medicinal Products). Esta classe de medicamentos apresenta elevado potencial para transformar a vida dos doentes e dos sistemas de saúde, proporcionando novas opções terapêuticas para doenças para as quais o tratamento disponível é limitado ou inexistente. Devido às suas características únicas, os ATMPs, apresentam vários desafios durante o processo de desenvolvimento e produção, distinguindo-os dos restantes produtos farmacêuticos. Deste modo, as agências que regulam e supervisionam os produtos farmacêuticos têm feitos esforços para disponibilizar as orientações necessárias para o desenvolvimento e comercialização destes novos medicamentos inovadores. Na Europa, a Agência Europeia do Medicamento (EMA, do inglês European Medicines Agency) publicou várias guidelines acerca da qualidade, desenvolvimento pré-clínico e clínico dos ATMPs, potenciando e regulando a entrada destes produtos no mercado. Com base nas considerações anteriores, na presente Dissertação pretende-se descrever: i) as diferentes categorias dos ATMPs, ii) as guidelines aplicáveis a estes medicamentos, nomeadamente a avaliação do risco, processo de produção, avaliação préclínica e clínica, iii) importância e aplicações destas terapias e iv) quais os ATMPs autorizados atualmente pela EMA. Na última década, mais de 15 ATMPs receberam autorização de introdução no mercado (AIM) na Europa, no entanto algumas AIM não foram renovadas ou o medicamento foi retirado do mercado por questões de segurança e/ou falta de eficácia ou viabilidade económica. Assim, é necessário continuar o desenvolvimento de novos ATMPs assim como do seu enquadramento legal, acelerando a aprovação destas terapias inovadoras e mantendo os elevados padrões de qualidade, segurança e eficácia.