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CYP46A1- gene therapy improves Machado-Joseph disease in mouse models

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Aims/Context: Machado-Joseph Disease (MJD) is a neurodegenerative disease associated with extensive neuronal death. Defects in brain cholesterol metabolism may contribute to neurodegenerative diseases.

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Palavras-chave

Gene therapy

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Editora

Lippincott, Williams & Wilkins

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