Browsing by Author "Biscaia, Carolina"
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- Terapia génica: sistemas de entrega, mecanismos moleculares e abordagens terapêuticas aprovadasPublication . Biscaia, Carolina; Nobrega, ClévioDesde o reconhecimento do gene como a unidade básica do DNA, da hereditariedade e da genética, a capacidade para fazer modificações específicas no genoma humano tem sido um objetivo para a comunidade científica. A terapia génica, através da adição, silenciamento, substituição ou edição de genes, pretende modificar o prognóstico de patologias, através da inserção de ácidos nucleicos, com recurso a sistemas de entrega com características distintas, nos alvos terapêuticos correspondentes. Diversas melhorias ao nível dos sistemas de entrega (ditos vectores), quer virais, quer não virais, como métodos físicos ou químicos, têm como objetivo aumentar a eficácia e segurança, promovendo a obtenção de benefício terapêutico, com o desafio constante de evitar respostas imunes ou efeitos tóxicos indesejados. Após a descoberta de mecanismos de transferência genética através da transdução, por Ledeberg em 1952, até à primeira transferência de genes aprovada em humanos, por Rosenberg em 1989, a terapia génica já se tornou uma realidade, com cerca de 232 ensaios clínicos aprovados só em 2018 e com terapêuticas diversas, na abordagem de doenças monogenéticas, cardiovasculares, oncológicas, infeciosas e neurológicas, entre outras. A atual dissertação tem como propósito, apresentar uma revisão bibliográfica atualizada da evolução da terapia génica, analisando e comparando as diferentes metodologias de administração, sistemas de entrega e estratégias terapêuticas, bem como a abordagem de terapêuticas atualmente aprovadas, cuja implementação veio alterar o rumo clínico de determinadas patologias. Pretende-se também analisar perspetivas futuras e avanços que auxiliem o desenvolvimento de novas terapias génicas, que melhorem o tratamento e a qualidade de vida dos doentes.